国产原研CAR-T开启双适应症时代

2025年11月28日，国家药品监督管理局的一纸批文，为中国血液肿瘤治疗领域划下了一道分界线。合源生物自主研发的CAR-T产品“纳基奥仑赛注射液”（源瑞达?）新适应症获批，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。至此，这款产品成为国内唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤适应症的细胞治疗产品，标志着中国CAR-T疗法正式步入“双适应症时代”。

这款拥有全自主知识产权产品的成功，不仅在于填补了临床治疗空白，更在于它展现了一条清晰路径：中国创新药企凭借自主技术，正从高端生物药的跟跑者转变为并跑者，甚至在部分领域开始领跑。当一款国产CAR-T能在疗效与安全性上对标甚至超越国际同类产品，其意义远超单一产品成功，它预示着中国生物医药创新生态的成熟，以及全球竞争力核心的构筑。

临床数据突破重塑治疗格局

大B细胞淋巴瘤患者曾面临残酷现实：约40% 的患者在一线治疗后会出现进展或复发，传统治疗手段效果有限，生存期往往只有数月。中国医学科学院血液病医院邹德慧教授直言，这部分患者“预后极差”。

纳基奥仑赛注射液（源瑞达?）的出现改写了这一局面。关键性临床研究数据显示出了突破性疗效：最佳客观缓解率高达92%，完全缓解率达72%。更值得关注的是持久性——输注后6个月，72%的患者仍持续缓解；24个月时，这一比例仍保持在64.9%。

这意味着近三分之二的患者在两年后仍能从治疗中获益。上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授评价，这是“中国原研CAR-T细胞治疗产品的又一重大里程碑”。疗效数据背后，是患者生存质量的实质性提升。中国医学科学院血液病医院临床首席专家邱录贵教授特别指出：“纳基奥仑赛让患者从长期住院中解放。”治疗模式的创新，让患者在获得疗效的同时，能够更好地回归正常生活。

自主技术定义安全疗效新标准

纳基奥仑赛注射液（源瑞达?）的成功根基，在于其全自主知识产权的技术平台。这款产品的技术源头可追溯至中国医学科学院血液病医院的长期积累，其全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产工艺，构成了差异化的核心竞争力。

安全性数据最能体现这种技术优势。在关键临床研究中，没有一例发生≥3级细胞因子释放综合征，仅1例患者发生≥3级免疫效应细胞相关性神经毒性综合征。邹德慧教授指出，这一安全性表现“显著优于国外同类产品”。

合源生物首席执行官吕璐璐博士将这款产品称为“中国细胞药物产业自主创新的典型代表”。这种评价基于实实在在的临床价值：出色的安全性特征降低了治疗风险，使更多患者能够耐受并受益。中国医学科学院血液病医院王建祥教授透露，该产品已累积治疗超过500例患者，覆盖血液肿瘤和自身免疫性疾病等多个领域。

生产工艺的稳定性同样是自主创新能力的一部分。赵维莅教授强调，纳基奥仑赛注射液凭借“先进的生产制造工艺技术、严格的质量控制体系”，已成为复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者的“高质量有效治疗选择”。从细胞采集到回输的全流程标准化，为大规模临床应用奠定了产业基础。

生态成熟驱动生命周期扩展

一款创新药的价值，不仅体现在获批时刻，更体现在其进入临床后的生命周期管理。纳基奥仑赛注射液（源瑞达?）首个适应症（成人急性淋巴细胞白血病）于2023年11月获批后，短短时间内就展现了强大的临床影响力：真实世界有效率高达92.8%，并已纳入国内权威诊疗指南，成为标准治疗选择之一。

这种快速被临床接纳的速度，在中国创新药领域并不多见。它反映的不仅是产品本身的疗效，更是中国细胞治疗产业生态的成熟——从研发、临床、生产到监管的全链条系统化能力已经形成。

企业的战略布局进一步拓展了产品的生命周期。吕璐璐博士透露，公司正在推进纳基奥仑赛注射液治疗儿童急性淋巴细胞白血病及多类型自身免疫性疾病的研发和上市进程。同时，“积极推进国家医保创新药目录的纳入，持续提升药品可及性”。

国际化步伐也在同步推进。王建祥教授指出，相关临床研究数据“不断在国际学术期刊和会议发布，得到了广泛关注”。赵维莅教授更是明确期待“纳基奥仑赛注射液从中国走向全球”。这些动向表明，中国CAR-T产品正从满足国内需求，转向参与全球竞争。

纳基奥仑赛注射液（源瑞达?）双适应症的获批，是一个阶段的成果，更是一个新阶段的开始。它证明了中国创新药企有能力在高端生物药领域实现从源头创新到临床价值的完整闭环。当自主知识产权不再是宣传口号，而是转化为显著疗效和优异安全性时，中国生物医药的创新逻辑正在发生根本改变。

从血液肿瘤到自身免疫性疾病，从国内市场到国际舞台，这款产品的发展路径映射出中国创新药企的研发思路：深耕核心平台技术，拓展临床适应症边界。在未来的全球细胞治疗竞争中，这样的路径或许将成为中国药企的常态。

产品成功上市只是第一步，如何让更多患者受益，如何在国际市场获得认可，如何持续创新拓展治疗边界，这些都是合源生物及其代表的中国创新药企需要继续回答的问题。而纳基奥仑赛注射液（源瑞达?）已经给出了第一个答案：自主创新不是选择，而是破局高端治疗领域的唯一路径。

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